A Fiocruz recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar os testes clínicos em humanos da terapia gênica GB221, voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 (AME), a forma mais grave da doença. A liberação foi concedida por meio de análise prioritária e anunciada durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, realizada em São Paulo.
Desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, a tecnologia será produzida no Brasil após acordo de transferência firmado com Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz. O projeto representa um avanço na fabricação nacional de terapias avançadas e poderá futuramente ser incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).
O programa integra a estratégia da Fiocruz para fortalecer a pesquisa e o desenvolvimento de tratamentos inovadores no país. Somente para a área de terapias gênicas voltadas a doenças raras, o investimento ultrapassa R$ 172 milhões, com recursos do Ministério da Saúde e da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep).
A AME é causada por uma falha genética que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, levando à perda progressiva dos movimentos e alto risco de morte nos primeiros anos de vida. A nova fase de testes da GB221 abre perspectiva de acesso a um tratamento de alto custo e cria expectativa para famílias que convivem com a doença no Brasil.
